Ha bisogno di farmaci o altri ausili medici e desidera conoscerne il loro background scientifico? Esistono moltissime sperimentazioni cliniche su farmaci e dispositivi medici, ma qual è la caratteristica distintiva degli studi clinici e come distinguere gli studi di alta qualità da quelli di scarsa qualità?

Ora che sa cosa sono le sperimentazioni cliniche, può informarsi sul background scientifico dei farmaci e di altri ausili medici. Tuttavia, la valutazione della qualità di uno studio clinico può essere a volte difficile, anche perché errori e incomprensioni sono frequenti. Ecco quindi cinque fatti importanti sulle sperimentazioni cliniche che la aiuteranno a valutarle meglio:

• Gli studi controllati con placebo non sono sempre il modo migliore per dimostrare l’efficacia di un nuovo farmaco o dispositivo.
  Gli studi con placebo sono buoni per valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento. Tuttavia, è spesso inaccettabile per motivi etici stabilire un gruppo di controllo che riceva solo un trattamento fittizio, ad esempio, se esiste già una terapia efficace dimostrata o se il trattamento fittizio è associato a dolore o danno, perché, ad esempio, chi si sottoporrebbe volontariamente a un intervento chirurgico importante con tutti i rischi che comporta solo per poi utilizzare un dispositivo medico fittizio come gruppo di controllo? Inoltre, esistono già buone terapie per molte malattie, quindi è spesso più utile trattare il gruppo di controllo in base allo standard di cura precedente, ad esempio, per rispondere alla domanda “La terapia X è migliore della terapia standard Y?”.
• Gli studi in doppio cieco riducono al minimo la distorsione dei risultati dovuta alle aspettative del paziente e/o del medico.
  Tuttavia, il doppio cieco non è sempre possibile, ad esempio, perché solo il farmaco attivo causa effetti collaterali tipici o si tratta di un dispositivo medico visibile durante gli esami di diagnostica per immagini come ecografia, TC o RM. In questo caso, i revisori indipendenti si sono dimostrati in grado di valutare in modo imparziale la sicurezza, la funzione o il beneficio del nuovo farmaco o dispositivo medico in base a criteri oggettivi.
• Anche gli studi con poche centinaia di partecipanti possono essere significativi, in quanto il numero di casi non è l’unico parametro importante negli studi.
  Il numero di partecipanti allo studio ha un grande impatto sul fatto che un effetto reale sia stato registrato come statisticamente significativo. In questo caso, piccole differenze sono già statisticamente significative in un ampio numero di partecipanti, mentre in piccoli studi le differenze statisticamente significative sono importanti. Ciò significa che uno studio con un numero elevato di partecipanti identifica solo differenze molto piccole, potenzialmente non rilevanti dal punto di vista clinico, come significative. Pertanto, il solo numero di partecipanti non sempre dice qualcosa sulla qualità dello studio. Tuttavia, anche il follow-up è un parametro importante di uno studio clinico che può dimostrare l’efficacia di una terapia nel tempo.
• I tassi di abbandono (noti anche come “partecipanti che si ritirano dallo studio”) non sono in linea di principio più alti negli studi di procedure invasive rispetto agli studi farmacologici.
  Ci sono molti motivi per cui un partecipante potrebbe interrompere la partecipazione a uno studio, come un trasferimento o un cambio di medico. Anche la diminuzione della motivazione per il follow-up a lungo termine può essere un fattore che influenza il tasso di abbandono: molti partecipanti non sono più disponibili per il follow-up. Si stima che il tasso di abbandono sia simile negli studi clinici su farmaci e dispositivi medici, e che in genere sia compreso tra il 10 e il 30%.
• Le sperimentazioni avviate dagli sperimentatori (IIT) non sono sempre migliori degli studi condotti dai produttori: si integrano e si confermano reciprocamente, se possibile.
  Le IIT sono studi condotti da istituti indipendenti, come le università, che non hanno alcun interesse commerciale. Integrano gli studi dei produttori su nuovi farmaci e dispositivi medici, ma non possono sostituirli. In particolare, gli studi pilota devono essere finanziati e avviati dai produttori, perché l’onere della prova per il beneficio di un nuovo farmaco o processo è a carico del produttore.

Desidera partecipare a una sperimentazione clinica?

La partecipazione a uno studio di ricerca clinica contribuirà in modo importante alla ricerca. Lei, in quanto partecipante allo studio, trarrà anche dei benefici:

• Accesso a nuovi trattamenti
• Monitoraggio medico attento, esame e assistenza intensiva durante lo studio. Tuttavia, il nuovo trattamento potrebbe essere meno efficace o non essere affatto efficace rispetto alla Sua terapia precedente. Alcuni effetti collaterali del nuovo farmaco non sono prevedibili o lei potrebbe essere assegnato/a a un gruppo placebo. Dovrà inoltre presentarsi regolarmente agli appuntamenti.

Partecipi solo se lo studio è stato iscritto in un registro di studi, se riceve una conferma scritta della pubblicazione dei risultati e se si redige un protocollo di studio. I medici incaricati della conduzione dello studio devono informarla dei benefici e dei rischi dello studio e ottenere il suo consenso scritto. Lei può comunque ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento senza fornire alcuna motivazione.

Tuttavia, se è interessato/a a partecipare a questo studio, prima di tutto deve chiedere consiglio al suo medico curante. Il suo medico può inserire la sua terapia attuale e la sua malattia nel contesto dello studio e, se necessario, fornire una raccomandazione per la partecipazione.

^{Autrice: Julia Korbach, medproduction GmbH, www.medproduction.de}

Fonti:

^{Eupati.eu: www.eupati.eu/en/glossary/placeboControlled/ (ultima consultazione: 25.10.2019)}

^{Data: ottobre 2019}

^{9-CH-5-12439-04 07-2021}